美国辉瑞制药(Pfizer)最近宣布，正在开发的治疗罕见心脏病的药物“他法米迪”(tafamide)在后期研究中成功实现了最初的目标。据报道，辉瑞的有关他法脒的临床研究调查了他法脒与安慰剂口服剂量的耐受性、有效性和安全性。

进一步详细说明，与安慰剂相比，他法米迪在30个月的死亡率和心血管相关住院频率有显著的统计学降低。事实上，初步的安全性结果显示，辉瑞的他法米迪斯药物对患者的耐受性很好，不需要识别任何新的安全信号。

对于那些不熟悉的人，辉瑞测试了他法米地用于治疗转甲状腺素心肌病，这是一种罕见的疾病，由不稳定的蛋白质沉积在心脏，最终影响心脏肌肉并导致心力衰竭。医疗保健和医疗器械行业专家透露，转甲状腺素心肌病的患病率目前尚不清楚，但预计将有近1%的人被诊断为这种疾病。据报道，目前还没有专门批准的药物用于经甲状腺素心肌病的治疗。

有消息称，在2011年，他法脒在美国和欧盟被认定为治疗转甲状腺素心肌病的孤儿药。2017年6月晚些时候，美国食品和药物管理局(U.S. Food & Drug Administration)批准了他法脒(tafamidis)的快速审批，其目的通常是加快针对严重疾病的某些疫苗和药物的审查过程。此外，2018年3月，日本劳动卫生和福利部授予tafamidis SAKIGAKE称号。

专家认为，在医疗保健和医疗器械行业，对此类药物和治疗转甲状腺素心肌病的药物的需求是相当关键的。辉瑞(Pfizer)的阳性药物测试结果，将进一步推动医疗行业向成功提供罕见疾病治疗的目标迈进一步。