诺华公司(Novartis AG)即将成为第一家获得美国政府批准的基因治疗药物公司。据报道，在随后的几天内，FDA肿瘤药物顾问委员会将基于治疗白血病的安全性和风险因素对这种名为tisagenlecucel的基因治疗药物进行审查。

这家瑞士制药公司推出了一项名为嵌合抗原受体(CAR-T)的新技术，可以利用人体自身的免疫细胞。爱游戏登陆CAR-T从本质上帮助识别和攻击恶性细胞。一项实验性临床试验报道，83%对化疗没有反应的患者在接受基因治疗后显示了显著的结果。一份临床实验报告也声称，被诊断为b细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者的生存率在16%到30%之间。

需要说明的是，b细胞急性淋巴母细胞白血病(ALL)主要发生在美国。这种类型的癌症通常在儿童中发现，比成年人多。据报道，诺华公司向美国政府申请了治疗ALL的批准。尽管事实是，如果在最初的几个月里不治疗ALL，很可能是无法治愈的，但诺华对他们的基因疗法的有效性充满信心。

关于这种创新疗法的初步报告已于周一在FDA网站上发表。顾问小组会议可能在几天后举行，其中将包括有关该药的详细讨论。专家组还将征求每个成员对这种药物的利弊的意见。

然而，FDA的讨论小组澄清了一些猜测，即它不会对实验试验期间获得的可行性和临床结果进行授权。该小组将只关注与药物相关的短期和长期安全风险。在临床试验中，FDA发现入组患者中出现了一种叫做细胞因子释放综合征(CRS)的并发症。基于这些理由，FDA对药物的影响提出了合理的担忧，如继发性恶性肿瘤。因此，FDA建议需要长期监测药物的功效。FDA专家组不仅将为诺华公司，还将为蓝鸟生物公司(Bluebird bio Inc.)、朱诺治疗公司(Juno Therapeutics Inc.)和Kite Pharma Inc.等其他竞争对手提出富有成效的建议。

诺华公司的实验性基因疗法获得美国食品和药物管理局(fda)的批准，并将其商业化，每个患者将花费50万美元，未来几年可能会产生数十亿美元的收入。这种基因治疗药物的利润增长潜力显然也将鼓励科学家进一步开发未来先进的抗癌技术。