据报道，辉瑞公司和Beam Therapeutics公司宣布了一项为期4年的独家研究合作，以推进新的体内碱基编辑程序，治疗肌肉、肝脏和中枢神经系统的罕见遗传疾病。

根据协议条款，Beam将通过选择三个未披露的目标进行所有研究活动，这些目标没有加入公司当前的项目。

辉瑞可能会选择在全球范围内独家授权给每一个候选的开发项目，之后所有的开发活动都将被这个制药巨头忽略。除此之外，辉瑞还可以协助每个候选药物的潜在商业化和监管审批。

作为合作的一部分，碱基编辑项目将利用Beam授权的体内传递技术进行评估，该技术使用脂质纳米颗粒(LNP)和信使RNA (mRNA)为靶器官提供碱基编辑器。将这些技术与辉瑞公司在医药和疫苗开发和制造方面的经验相结合，这一合作伙伴关系有望为患有罕见疾病的患者提供可能的变革性治疗。

Beam的专有碱基编辑技术是为了在不以双链方式破坏DNA的情况下，以基因组中的单个碱基为靶点，开发一种新的精确遗传药物类别。与传统的基因编辑方法相比，这种方法旨在创造一种更高效、更准确的编辑方法。传统的基因编辑方法是通过开发靶向双链DNA断裂来实现的，这可能会导致DNA中不必要的修饰的潜在挑战。

辉瑞全球研究、开发和医学首席科学官Mikael Dolsten博士表示，该公司在罕见疾病的基因替代疗法的开发方面有着丰富的历史。

Dolsten补充说，与Beam的合作是辉瑞推进下一代基因编辑疗法的一个机会，这种疗法可能会改变罕见基因疾病患者的生活。

Beam将获得3亿美元的预付款，并有资格获得约13.5亿美元的监管、开发和商业里程碑付款，假设辉瑞对所有目标使用其选择许可。

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https://www.businesswire.com/news/home/20220110005294/en/Pfizer-and-Beam-Enter-Exclusive-Multi-Target-Research-Collaboration-to-Advance-Novel-In-Vivo-Base-Editing-Programs-for-a-Range-of-Rare-Diseases