一个联邦健康顾问小组最近批准了一种针对遗传性失明患者的实验性方法，为FDA批准一种开创性的基因疗法奠定了基础。据报道，美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)的一个专家委员会一致投票支持“火花疗法”(Spark Therapeutics)疗法，该疗法旨在改善患有一种罕见突变的患者的视力，这种突变最终会破坏正常视力。专家们表示，投票规模的扩大需要对该疗法的批准提出建议。FDA通常不会被授权遵循该小组的建议，尽管该组织通常会承认这种认可。据可靠消息来源称，FDA在2018年1月中旬之前还有几个月的时间给出最终裁决。

这种疗法由费城制药巨头Spark Therapeutics公司生产，治疗方法是将一种健康版本的RPE65基因注射给遗传上拥有该基因缺陷对的患者。据报道，这种注射疗法可以让患者在体内释放一种主要负责视力的特定蛋白质。专家称，虽然这种治疗不能保证完美的视力，但确实有实质性的改善。据悉，如果获得批准，这将成为美国首例遗传病基因疗法，给患有各种遗传病的患者带来希望。

虽然FDA已经批准了Kymriah，这是一种用于儿童白血病的基因疗法，但在此之前，Spark的Luxturna据称是FDA批准的第一个真正的基因疗法。据可靠消息来源，大约有1000到2000名美国人患有由RPE65基因突变引起的视网膜疾病。虽然Spark Therapeutics公司的这种注射疗法是否能获得FDA的批准还有待观察，但专家认为，这肯定会为其他治疗多种遗传性疾病的非专利疗法铺平道路。