领先的医疗保健和医疗器械行业巨头辉瑞公司最近宣布，其针对一种罕见心脏病开发的药物tafamidis已成功实现其后期研究的主要目标。据报道，辉瑞公司与tafamidis相关的临床研究调查了tafamidis口服剂量与安慰剂的耐受性、有效性和安全性。

进一步阐述，与安慰剂相比，tafamidis在30个月时的死亡率和心血管相关住院频率在统计学上显著降低。事实上，初步的安全性结果表明，辉瑞公司的tafamidis药物对患者具有良好的耐受性，并且没有发现需要任何新的安全信号。

对于那些不熟悉的人，辉瑞公司测试了他法米迪斯治疗转甲状腺素心肌病的疗效。转甲状腺素心肌病是一种罕见的疾病，其原因是不稳定蛋白质在心脏中沉积，最终影响心肌并导致心力衰竭。医疗保健和医疗器械行业专家透露，转甲状腺素心肌病的患病率目前尚不清楚，然而，预计有近1%的人被诊断患有该疾病。据报道，目前尚无经特别批准的药物可用于转甲状腺素心肌病的治疗。

有消息称，2011年，tafamidis在美国和欧盟被指定为治疗跨甲状腺心肌病的孤儿药。2017年6月晚些时候，美国食品和药物管理局（U.S.Food&Drug Administration）向tafamidis授予了快速审批权，其目的通常是加快某些严重疾病疫苗和药物的审查过程。此外，日本劳动卫生福利省于2018年3月授予tafamidis SAKIGAKE称号。

专家们认为，在医疗保健和医疗器械行业，对此类药物的需求是非常关键的，这些药物可以治疗转甲状腺素心肌病。辉瑞公司的积极药物结果将进一步使医疗界在成功提供罕见疾病治疗方面更进一步。